Новая генная технология направлена на улучшение лечения неврологических заболеваний

Новая генная технология направлена на улучшение лечения неврологических заболеваний

Исследователи из Принстона разрабатывают генетические «включатели» для использования в генной терапии: для доставки новых генов и замены или оказания помощи неисправным, — пишет eurekalert.org.

Исследователи из Принстона разрабатывают генетические
«включатели» для использования в генной терапии: для доставки
новых генов и замены или оказания помощи неисправным, — пишет
eurekalert.org со
ссылкой на Molecular Therapy: Methods&Clinical
Development.

Недавно разработанная система для включения активности генов
может улучшить лечение широкого спектра неврологических
заболеваний. Эстебан Энгель — исследователь в области вирусной
нейроинженерии в Институте нейробиологии Принстона — и его
команда разработали новые промоторы генов, которые запускают
экспрессию генов. Это может позволить доставлять большие гены и
поддерживать их активными в течение длительных периодов времени.

Команда разрабатывает эти генетические переключатели для
использования в генной терапии, которая является многообещающей
стратегией для многих заболеваний, включая расстройства,
связанные с мозгом, такие как болезнь Паркинсона и болезнь
Альцгеймера.

В рамках исследования ученые использовали тот факт, что вирусы
оснащены оборудованием для проникновения в клетки. На протяжении
многих лет ученые создавали вирусы для доставки генов безопасными
и не вызывающими заболевания способами. Одним из вирусов, обычно
используемых для этого, является относительно безвредный
аденоассоциированный вирус (ААВ).

Энгель и его команда создали новые промоторы генов, которые
включают гены после их транспортировки в нейроны — клетки
головного мозга и нервной системы. Команда разработала эти
промоторы, используя характеристики промоторов, обнаруженные в
другом классе вирусов — вирусов герпеса, которые в течение многих
лет сохраняются в организме, вызывая хроническую инфекцию в
нервной системе.

Разработанные командой промоторы занимают гораздо меньше места,
чем существующие, используемые в генной терапии, что позволяет
транспортировать более крупные или множественные гены. Новые
промоторы также имеют длительный срок действия и менее подвержены
репрессии или инактивации, чем большинство обычных промоторов,
поэтому терапевтические гены активны в течение длительных
периодов времени. Эти новые промоторы работают с ААВ, а также с
другими вирусными и невирусными системами доставки генов.

«Эти новые промоторы позволят нам доставлять более крупные гены
или несколько небольших генов, — сказал Энгель, — и гены могут
оставаться активными до тех пор, пока они необходимы».

[Фото: ru.123rf.com/profile_boris15]

Источник: www.eurekalert.org

Источник: scientificrussia.ru