Новое исследование предлагает коррекцию генов в утробе матери

Новое исследование предлагает коррекцию генов в утробе матери

Результаты, полученные на мышах, показывают возможности медикаментозной терапии плода при глухоте, — пишет eurekalert.org со ссылкой на Nucleic Acids Research.

Результаты, полученные на мышах, показывают
возможности медикаментозной терапии плода при глухоте, — пишет
eurekalert.org со
ссылкой на Nucleic Acids Research.

Новое исследование, проведенное учеными из Университета здоровья
и науки штата Орегон, предлагает способ лечения и профилактики
трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения.

Исследователи из Центра исследований слуха штата Орегон,
работающие с мышами, вводили специально разработанную
синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо
эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения.
Исследование показало, что метод корректировал экспрессию
мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера —
расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей
потерей зрения, поражающее примерно 4-17 из 100 000 человек.

Методика напрямую не переводится на клиническое применение у
людей. Тем не менее, новое исследование в сочетании с предыдущими
результатами позволяет предположить, что лекарственная терапия
может осуществляться через амниотическую жидкость в матке для
плода.

Ученые разработали синтетический антисмысловой олигонуклеотид,
или АСО, который нацеливается, а затем присоединяется к точным
последовательностям нуклеиновых кислот. В этом случае молекула
была разработана для нацеливания на пре-матричную РНК, которые
определяют, когда, где и насколько сильно гены экспрессируются в
клетке. Когда ученые вводили АСО в развивающееся внутреннее ухо
эмбриональных мышей, несущих мутацию гена, мыши развивались без
симптомов синдрома Ашера.

«Это показывает, что прямое введение ASO во внутреннее ухо
восстановило слух и равновесие, — сказал старший автор Джон В.
Бриганде — главный исследователь Орегонского центра исследований
слуха при Университета здоровья и науки штата Орегон.

Исследователи ожидают перехода от мышиной модели к нечеловеческим
приматам, на которых можно более точно моделировать потерю слуха
у человека, прежде чем метод будет готов к клиническим испытаниям
на людях. Бриганде ожидает, что метод будет полезен для
потенциального лечения и профилактики нескольких типов врожденных
форм нарушений слуха и равновесия.

Эта работа является на данный момент последней из нескольких
инициативах Университета здоровья и науки штата Орегон по
разработке новых генетических инструментов для решения
генетических нарушений.

Недавно исследователи из Института глаза Университета здоровья и
науки штата Орегон впервые использовали другую технику
редактирования генов, называемую CRISPR, для редактирования генов
в организме человека. В 2017 году исследователи Университета
привлекли внимание всего мира, когда исправили мутацию гена,
которая вызывает смертельное заболевание сердца у ранних
эмбрионов человека.

«В нашем дополнительном подходе к редактированию генов у
эмбрионов на ранней стадии в лабораторных условиях мы стремимся
исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода,
находясь внутри матки, — сказал Бриганде. — Мы считаем, что оба
подхода имеют высокую ценность».

[Фото: ru.123rf.com/profile_dmitriyrazinkov]

Источник: www.eurekalert.org

Источник: scientificrussia.ru